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基于此种考虑，封志纯和马秀伟等专�家联合相关企业，联合研发了全球首款�‍↕️婴儿型庞贝病基因治疗药物GC301注射液。此项研究中，婴儿型庞贝病患儿应用�GC301注射�液后可检测到患者体内GAA酶的活性持续稳定提升，肌肉和…